Aplicaţia se bazează pe rezultatele studiului DESTINY-PanTumor02 şi este susţinută de date suplimentare despre Enhertu. Depunerea va fi revizuită în cadrul FDA Real-Time Oncology Review şi Project Orbis.
Cererea suplimentară de licenţă pentru produse biologice (sBLA) depusă de AstraZeneca şi Daiichi Sankyo pentru Enhertu (trastuzumab deruxtecan) a fost acceptată şi va fi revizuită accelerat în SUA pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu tumori solide HER2-pozitive nerezecabile sau metastatice (imunohistochimie [IHC] 3+) care au primit tratament anterior sau care nu au opţiuni de tratament alternative satisfăcătoare.
sBLA se bazează pe datele din studiul de fază II în curs de desfăşurare DESTINY-PanTumor02, în care Enhertu a demonstrat răspunsuri semnificative clinic şi durabile care conduc la un beneficiu de supravieţuire semnificativă clinic, pentru pacienţii tratati anterior, care au tumori solide metastatice care exprimă HER2, tumori inclusiv de tract biliar, vezică urinară, col uterin, cancer endometrial, ovarian şi alte tipuri de tumori. Au fost incluse în dosarul de submitere şi datele din studii suplimentare ce includ pacienţi cu tumori IHC3+ HER2-pozitive din programul de dezvoltare clinică Enhertu, inclusiv DESTINY-Lung01 şi DESTINY-CRC02.
Enhertu este un conjugat anticorp-medicament
(ADC) cu acţiune specifică pe receptorii HER2, proiectat, dezvoltat şi comercializat în comun de AstraZeneca şi Daiichi Sankyo.
Procedura accelerată FDA se aplică cererilor pentru medicamente care, dacă sunt aprobate, ar oferi îmbunătăţiri semnificative în raport cu opţiunile disponibile, demonstrând îmbunătăţiri ale profilului de siguranţă sau eficacităţii, ar putea să prevină afecţiunile grave sau sporind aderenta la tratament. Decizia de reglementare FDA, va fi în al doilea trimestru al anului 2024.
Susan Galbraith, Vicepreşedinte Executiv al departamentului de Cercetare şi Dezvoltare în Oncologie, AstraZeneca, a declarat: „Evaluarea prioritară de astăzi pentru prima indicaţie Enhertu, indiferent de localizarea tumorii, reflectă potenţialul acestui medicament de a redefini tratamentul cancerelor care exprimă HER2. Biomarkerii pentru expresia HER2 sunt deja stabiliţi în cancerele de sân şi gastric, dar acum trebuie să îi definim pentru toate tipurile de tumori. Vom continua să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a oferi pacienţilor cât mai repede posibil, acest medicament ţintit HER2 indiferent de localizarea tumorii.”
Ken Takeshita, MD, Global Head, R&D, Daiichi Sankyo, a declarat: „Beneficiul clinic observat în tumorile solide metastatice care exprimă HER2 în studiul DESTINY-PanTumor02 şi datele din programul de dezvoltare clinică Enhertu, continuă să demonstreze potenţialul acestui medicament, dincolo de indicaţiile sale actuale.
Dacă va fi aprobat, Enhertu ar putea deveni primul conjugat anticorp-medicament şi terapie ţintită HER2 cu indicaţie indiferent de localizarea tumorii, oferind pacienţilor o potenţială nouă opţiune de tratament.”
Rezultatele studiului DESTINY-PanTumor02 au fost prezentate la Congresul ESMO din 2023 şi publicate simultan în Journal of Clinical Oncology.
Profilul de siguranţă observat în cadrul studiilor a fost în concordanţă cu studiile clinice anterioare ale Enhertu, fără noi elemente de siguranţă identificate.
Revizuirea prioritară pentru Enhertu în tumorile solide metastatice HER2-pozitive, a urmat dupa primirea Breakthrough Therapy Designation (BTD) în SUA din august 2023.
Expresia HER2 în tumorile solide
HER2 este o proteină care favorizează creşterea receptorului tirozin kinazei exprimată pe suprafaţa diferitelor celule din organism şi este implicată în creşterea normală a celulelor. În unele tipuri de cancer, expresia HER2 este amplificată sau celulele au mutaţii activatoare. Supraexprimarea proteinei HER2 poate apărea ca urmare a amplificării genei HER2 şi este adesea asociată cu o boală agresivă şi un prognostic rezervat.
În timp ce terapiile ţintite HER2 au fost folosite pentru a trata cancerele de sân, gastric, pulmonar şi colorectal, sunt necesare mai multe cercetări pentru a evalua rolul lor potential şi în tratarea altor tipuri de tumori solide care exprimă HER2.
HER2 este un biomarker emergent în tipurile de tumori solide, inclusiv cancerele de tract biliar, veziciă urinară, cervical, endometrial, ovarian şi pancreatic. Testarea nu este efectuată în mod obişnuit în aceste tipuri de tumori şi, prin urmare, literatura disponibilă este limitată. În aceste tumori solide, expresia HER2-pozitivă, clasificată ca IHC 3+, a fost observată la rate de la 1% la 28%. Există o nevoie neacoperită de terapii eficiente pentru anumite tumori solide care exprimă HER2, în special pentru acele tumori solide care au progresat sau sunt refractare la terapiile standard, deoarece în prezent nu există terapii aprobate ţintite HER2 pentru aceste tipuri de cancer.
