Un nou studiu clinic revoluţionar va testa utilizarea ficatului de porc modificat genetic ca terapie temporară de filtrare extracorporală a sângelui, la pacienţi cu insuficienţă hepatică acută. Această strategie ar putea oferi un interval critic de repaus funcţional necesar regenerării ficatului uman. Iniţiativa a fost aprobată de Administraţia pentru Alimente şi Medicamente a Statelor Unite (FDA) şi va include până la 20 de pacienţi care nu sunt eligibili pentru transplant hepatic. Studiul propune o abordare inovatoare, comparabilă cu dializa, marcând un progres semnificativ în domeniul terapiei hepatice de urgenţă.
În cazurile de insuficienţă hepatică acută, moartea poate surveni rapid, iar şansele de supravieţuire scad dramatic fără un tratament eficient. Un nou studiu clinic va testa o alternativă temporară, ce ar putea câştiga timp preţios pentru regenerarea naturală a ficatului.
O echipă de cercetători din Statele Unite va testa în curând dacă un ficat provenit de la un porc editat genetic poate fi utilizat ca sistem temporar de filtrare a sângelui - terapie extracorporală temporară pentru pacienţii cu insuficienţă hepatică acută - pentru a oferi timp de repaus funcţional ficatului uman şi a stimula potenţialul său de regenerare.
Intervenţia experimentală presupune racordarea unui ficat de porc, în afara corpului, la pacienţi aflaţi în stare gravă, care nu pot accesa un transplant hepatic.
Această cercetare clinică, unică până în prezent, a fost aprobată de FDA şi va fi realizată de compania eGenesis, în colaborare cu partenerul său britanic OrganOx.
Protocolul de studiu constă în integrarea unui ficat de porc într-un circuit extern de susţinere hepatică, destinat pacienţilor în stare critică, neeligibili pentru transplant. Nu este vorba despre un transplant propriu-zis, ci despre utilizarea temporară a ficatului de porc ca sistem extracorporal de detoxifiere - o abordare comparabilă cu dializa renală.
Boala hepatică reprezintă o cauză majoră de mortalitate globală, fiind responsabilă pentru aproximativ 1 din 25 de decese la nivel mondial. În Statele Unite, această patologie provoacă peste 66.000 de decese anual. În Uniunea Europeană, aproximativ 86.000 de persoane au murit din cauza cirozei şi altor afecţiuni hepatice cronice în 2021.
Pentru pacienţii care suferă de insuficienţă hepatică acută - o afecţiune rară care apare adesea la persoane fără boli hepatice preexistente - opţiunile terapeutice sunt limitate, iar rata de mortalitate poate depăşi 50%. Mulţi pacienţi nu sunt eligibili pentru transplant sau nu primesc la timp un organ compatibil.
În studii preclinice efectuate pe patru cadavre umane, ficatul de porc modificat genetic a reuşit să suplinească parţial funcţiile ficatului uman pentru o perioadă de 2–3 zile.
Dispozitivul folosit pentru circulaţia extracorporală a sângelui este produs de compania britanică OrganOx, şi este utilizat în prezent pentru conservarea organelor umane donate.
