O nouă terapie CAR-T dezvoltată de cercetători de la Universitatea Stanford din Statele Unite s-a dovedit mai eficace în tratarea limfoamelor decât cele actuale în primele studii clinice de fază iniţială. Pe baza acestor rezultate, Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a introdus tratamentul în categoria de evaluare prioritară.
Noua terapie a fost prezentată într-un articol publicat săptămâna aceasta în The Lancet.
Terapiile CAR-T ţintesc anumite proteine specifice de pe suprafaţa celulelor canceroase şi determină reducerea sau dispariţia tumorilor la circa jumătate dintre pacienţii cu limfom cu celule B mari care nu au înregistrat progrese terapeutice în urma chimioterapiei.
Însă la circa jumătate dintre pacienţi, terapiile CAR-T nu au succes sau cancerul recidivează, iar prognosticul este foarte rezervat - perioada mediană de supravieţuire după recădere este de circa 6 luni.
Studiul publicat în The Lancet a prezentat rezultatele unui studiu clinic de fază 1 realizat de cercetători de la Stanford, în care a fost testată o nouă terapie CAR-T. Aceasta ţinteşte o altă proteină de pe suprafaţa celulelor canceroase, CD22, în timp ce majoritatea terapiilor autorizate până acum pentru punere pe piaţă ţintesc proteina CD19.
În studiul de fază 1 au fost înrolaţi 38 de pacienţi cu limfom cu celule B mari, din care 37 au înregistrat o revenire a cancerului după un prim tratament cu o terapie CAR-T existentă, care ţintea proteina CD19. La a 38-a persoană, celulele canceroase nu au exprimat proteina CD19.
Cercetătorii au prelevat de la cei 38 de pacienţi limfocite T ale sistemului imunitar, care au fost editate genetic pentru a ţinti CD22 şi apoi reintroduse la pacienţi.
Din cei 38 de pacienţi, 68% au înregistrat o diminuare a cancerului, iar 53% au înregistrat un răspuns complet - cancerele lor nu mai erau detectabile.
"Nu vorbim doar de o rată înaltă de răspuns, ci şi de faptul că multe dintre aceste remisii au fost durabile într-o perioadă mediană de urmărire de 30 de luni. Dacă aceste rate se vor menţine în studii clinice de amploare mai mare, vor depăşi celelalte opţiuni terapeutice existente pentru aceşti pacienţi", a declarat dr. Matthew Frank, asistent profesor la Şcoala de Medicină Stanford şi investigator principal al studiului clinic, citat de sciencedirect.com.
Potrivit datelor publicate, peste jumătate din cei 38 de pacienţi au avut durate de supravieţuire de peste doi ani după iniţierea tratamentului.
FDA a urmărit rezultatele studiului clinic şi a introdus noua terapie pe lista celor care vor fi evaluate prioritar, deoarece poate îmbunătăţi substanţial opţiunile terapeutice pentru pacienţi.
Între timp, echipa de cercetători a demarat un studiu clinic mai amplu, de fază 2, care este în curs de desfăşurare la mai multe clinici din SUA.
