Copiii cu cancer de sânge agresiv ar putea beneficia de un nou tratament lansat la un spital din Marea Britanie, Great Ormond Street, care, potrivit experţilor, ar putea vindeca boala.
Tinerilor cu leucemie limfoblastică acută cu celule T (T-ALL) li se va oferi terapia cu celule CAR - T care vizează o proteină specifică, identificată recent de cercetători ca fiind prezentă numai pe globulele albe canceroase.
Terapia cu celule CAR - T presupune modificarea genetică a celulelor imunitare ale organismului pentru a recunoaşte şi ucide celulele canceroase şi a avut deja succes în alte tipuri de cancer, dar nu şi în T-ALL.
Experţii cred acum că au o ţintă mult mai clară pentru a ataca acest tip de cancer mortal datorită faptului că au identificat proteina CCR9 pe celulele T canceroase (un tip important de celule albe din sânge).
În cadrul unui nou studiu privind tratamentul, dr. Sara Ghorashian, medic hematolog la spitalul britanic Great Ormond Street (GOSH), împreună cu o echipă de la Institutul pentru sănătatea copilului a University College din Londra, a recrutat 12 copii.
Toţi au T-ALL care recidivează sau sunt rezistente la tratamentele convenţionale, cum ar fi chimioterapia şi transplantul de măduvă osoasă.
Studiul este programat să înceapă în jurul lunii aprilie 2025 atât la GOSH, cât şi la spitalul universitar al UCL (UCLH), terapia cu celule CAR T, care se administrează sub formă de perfuzie, fiind creată la UCL.
Asociaţia caritabilă a spitalului Great Ormond a strâns aproape 3 milioane de euro pentru susţinerea studiului.
În plus, cercetarea va testa şi o nouă abordare a studiilor clinice prin derularea unui studiu pentru copii şi adulţi în acelaşi timp.
Potrivit GOSH, proiectele de cercetare dedicate cancerelor la copii sunt rare, iar studiile clinice pediatrice încep în mod tradiţional mult mai târziu decât cele pentru adulţi şi durează în medie cu 6,5 ani mai mult până la finalizare.
Adesea, lucruri precum specificul modului în care este administrat un medicament sunt împrumutate de la adulţi şi nu sunt neapărat adaptate la copii, spune dr. Sara Ghorashian
Noua metodă ar putea economisi timp şi bani şi ar contribui la asigurarea accesului copiilor şi adulţilor la terapii ţintite prin Sistemul Naţional de Sănătate britanic (NHS), finanţat de stat, în acelaşi timp, fără ca copiii să fienevoiţi să aştepte.
Cercetătorii cred că terapia ar putea funcţiona - s-a demonstrat că elimină leucemia în laborator şi în studiile pe animale - şi copiii tind să tolereze terapia cu celule CAR T mai bine decât adulţii
Niciun remediu cu celule CAR T nu a fost eficient pentru T-ALL până în prezent, dar a arătat succes într-un alt tip de leucemie numită leucemie limfoblastică acută cu celule B, spun specialiştii.
„Ţinta noastră, CCR9, este prezentă doar pe o proporţie foarte, foarte mică - în jur de 1 până la 2% din celulele T în total - ceea ce înseamnă că atunci când tratăm cu terapia cu celule CAR T, sperăm că nu vom elimina celulele T sănătoase în număr semnificativ", a precizat dr. Gorashian.
„Acest lucru înseamnă că leucemia pacientului va fi eliminată dacă suntem norocoşi, dar celulele T sănătoase ale pacientului vor rămâne şi vor putea continua să lupte împotriva infecţiilor”, a indicat medicul britanic.
După tratament, pacienţii din studiu nu ar avea nevoie de un transplant de măduvă osoasă pentru a înlocui celulele T sănătoase care au fost eliminate de CAR T.
„Dacă putem furniza o terapie cu celule CAR T care nu trebuie să fie consolidată cu un transplant de salvare, acest lucru este benefic”, a precizat dr. Ghorashian.
„De aceea suntem deosebit de încântaţi să testăm acest lucru şi să vedem dacă va fi eficient”, a indicat medicul.
Deşi terapia cu celule CAR T poate provoca efecte secundare, acestea sunt de obicei uşor de gestionat în comparaţie cu efectele pe termen lung ale chimioterapiei şi ale transplantului de măduvă osoasă.
Dr. Ghorashian speră că studiul va ajuta la stabilirea unui precedent pentru viitoarele studii copil-adult.
„Acest studiu va deschide calea pentru ca cercetarea să includă întotdeauna copii şi să facă o chestiune de rutină ca pacienţii pediatrici şi adulţi să fie încorporaţi în studiile clinice în acelaşi timp".
Specialiştii britanici speră că vor putea dovedi beneficiile acestei abordări inedite pentru a influenţa o modificare a legii din Marea Britanie în viitor.
„În conformitate cu noua noastră strategie de cercetare a cancerului, suntem foarte mândri să finanţăm acest studiu important care, sperăm, nu numai că va oferi o nouă opţiune potenţială de tratament pentru copiii cu o formă deosebit de agresivă de cancer, dar va pune, de asemenea, bazele unui nou design de studiu clinic, mai eficient, de care ar putea beneficia şi mai mulţi copii grav bolnavi în viitor”, a declarat la rândul său dr. Aoife Regan, de la Asociaţia caritabilă a spitalului GOSH.
