O nouă terapie cu celule CAR-T (chimeric antigen receptor-T) are rezultate spectaculoase în cancere rare, în special în cancerele sângelui. O nouă cercetare a dezvăluit că acest prototip de medicină personalizată a făcut ca celulele canceroase să fie la niveluri nedetectabile la aproape 80% dintre pacienţii cu limfom non-Hodgkin avansat (NHL).
Terapia cu celule CAR -T, cunoscută sub numele de axicabtagene ciloleucel (Axi-cel) a înregistrat aceste rezultate într-un studiu clinic de fază 2, potrivit cercetătorilor Institutului de Cancer Dana-Farber. Limfomul non-Hodgkin avansat este o boală cu evoluţie lentă, dar pacienţii recidivează frecvent după tratamentul standard, fiind necesare noi terapii, sunt de părere oamenii de ştiinţă americani, referindu-se la eficacitatea Axi-cel la participanţii din studiu studiu care deveniseră rezistenţi la alte medicamente.
În studiul ZUMA-5, cercetătorii au administrat Axi-cel la 146 de pacienţi cu limfom folicular sau limfom cu zonă marginală - două forme de leucemie non-Hodgkin cu creştere lentă - din mai multe centre medicale din S.U.A. Toţi participanţii au avut limfom activ, în ciuda faptului că au urmat mai multe tratamente anterioare.
După 17,5 luni de la tratamentul cu Axi-cel, 92% dintre participanţii la studiu au avut un răspuns obiectiv - o reducere detectabilă a cancerului lor - şi 76% au avut un răspuns complet. La data limită pentru colectarea datelor, răspunsurile au continuat la 62% din toţi pacienţii trataţi.
„Am fost foarte impresionaţi de răspunsul la această terapie şi, de asemenea, de durabilitate. Acest tratament a avut un impact semnificativ asupra pacienţilor şi am fost, de asemenea, surprins de cât de favorabil a fost profilul de siguranţă în comparaţie cu ceea ce am văzut până acum în limfoamele cu creştere rapidă”, a afirmat dr. Carana Jacobson, de la Institutul Dana-Farber, care a condus cercetarea.
Axi-cel se realizează prin colectarea unora dintre celulele T de la pacient şi modificarea genetică a acestora pentru a implementa un receptor specializat pe suprafaţa lor. Receptorul permite celulelor T modificate - celule CAR-T - să se prindă de celulele canceroase şi să le distrugă. Celulele sunt perfuzate pacientului. În studiile anterioare la pacienţi cu limfom cu celule B mari, terapia a redus celulele canceroase sub nivelurile detectabile, obţinând un „răspuns complet” la mulţi pacienţi.
Din ce în ce mai multe cancere sunt boli rare, iar terapia cu celule CAR -T ar putea fi o speranţă pentru pacienţii care suferă de aceste maladii.
,,Aceste terapii reprezintă o categorie nouă, care aduce o provocare ştiinţifică din perspectiva accesului, a practicii medicale, a relaţiei medic-pacient. Terapiile celulare CAR-T lucrează cu materialul clientului”, a precizat dr. Marius Geantă, fondatorul Centrului pentru Inovaţie în Medicină, în cadrul celei de-a IX-a ediţii a Şcolii de Boli Rare pentru Jurnalişti.
