În septembrie 2022, Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a lansat un program-pilot menit să sprijine organizaţiile non-profit care dezvoltă terapii medicale avansate (ATMP). Acum, agenţia a anunţat primele trei organizaţii selectate în cadrul programului, care au sediul în Spania, Germania şi Italia.
Scopul programului-pilot este de a ghida dezvoltatorii necomerciali de ATMP-uri promiţătoare care abordează nevoi medicale nesatisfăcute pentru a îndeplini cerinţele de reglementare şi ştiinţifice din Uniunea Europeană şi de a le ajuta să avanseze dezvoltarea medicamentelor lor.
Prin acest sprijin, organizaţiile pot ajunge mai repede în faza de depunere a solicitării de autorizaţie de punere pe piaţă (APP).
Primul participant selectat în programul-pilot este Spitalul Clínic din Barcelona, care dezvoltă ARI-0001, o terapie cu receptor de antigen himeric (CAR) bazat pe celulele T proprii ale pacienţilor.
Medicamentul este destinat tratamentului pacienţilor cu vârsta de peste 25 de ani cu leucemie acută limfoblastică, un tip de cancer al sângelui. În decembrie 2021, terapia a devenit eligibilă pentru PRIME, un program al EMA care dezvoltarea de medicamente care acoperă o nevoie medicală nesatisfăcută.
În a doua rundă de selecţie, care s-a încheiat în decembrie 2023, 11 candidaţi au concurat pentru a intra în programul-pilot. Dintre aceştia, EMA a selectat doi participanţi, care dezvoltă terapii genice: Centrul pentru Terapii Avansate din Berlin (BeCAT) - Charité din Germania şi Fondazione Telethon (Italia).
Astfel, BeCAT - Charité are în curs de dezvoltare TregTacRes, un medicament bazat pe celule T modificate, destinat utilizării ca terapie suplimentară după transplant, iar Fondazione Telethon lucrează la dezvoltarea Telethon 003 (etuvetidigen autotemcel), pentru tratamentul sindromului Wiskott-Aldrich, o imunodeficienţă rară, care pune viaţa în pericol.
Potrivit EMA, programul-pilot a fost demarat după ce s-a observat că dezvoltatorii non-profit pot avea o contribuţie majoră la dezvoltarea de ATMP-uri, dar se confruntă cu provocări pentru a îndeplini cerinţele de reglementare.
Deşi proiectul-pilot nu introduce noi instrumente de reglementare, el îi ajută pe participanţii selectaţi să parcurgă mai uşor etapele de reglementare existente şi să aibă acces la măsurile de susţinere a dezvoltării produselor.
Astfel, participanţii selectaţi la programul-pilot vor beneficia de reduceri de taxe şi derogări, pe baza unei directive europene.
EMA intenţionează să selecteze încă doi dezvoltatori de terapii avansate în cadrul programului-pilot până la sfârşitul anului 2024. Pentru organizaţiile selectate în cadrul programului, primele rezultate sunt aşteptate să apară în 2025.
