Cercetătorii australieni au dezvoltat un medicament cu administrare orală pentru a ajuta copiii cu nanism să crească mai înalţi.
Conform unui nou studiu, o pastilă administrată zilnic s-a dovedit eficientă pentru creşterea în înălţime şi îmbunătăţirea dezvoltării proporţionale a membrelor la copiii cu acondroplazie, cea mai frecventă formă de nanism. Rezultatele i-ar putea scuti pe aceşti copii de necesitatea unei injecţii zilnice pentru a stimula creşterea.
Studiul de fază II, condus de Institutul de cercetări pediatrice Murdoch (MCRI) şi publicat în New England Journal of Medicine - NEJM, a constatat că medicamentul experimental infigratinib a fost sigur şi eficient în tratamentul copiilor cu acondroplazie în vârstă de 3-11 ani.
Profesorul Ravi Savarirayan de la MCRI, care a condus studiul, a precizat că infigratinib nu numai că stimulează creşterea osoasă, dar îmbunătăţeşte şi calitatea vieţii acestor copii.
Studiul, finanţat de BridgeBio Pharma, a implicat 72 de copii cu acondroplazie din Australia, Marea Britanie, Statele Unite, Spania, Franţa şi Canada.
Potrivit rezultatelor medicamentul a fost eficient în ceea ce priveşte intensificarea ratei de creştere cu 2,5 cm pe an timp de până la 18 luni în timpul tratamentului, creşterea înălţimii totale şi îmbunătăţirea raportului segmentului superior-inferior al corpului. Participanţii au prezentat efecte secundare minore în urma tratamentului, dar niciunul nu a avut reacţii adverse grave.
În prezent, un tratament aprobat şi în Uniunea Europeană pentru copiii cu acondroplazie, cu vârsta de 4 luni şi peste, ale căror oase sunt încă în creştere, este vosoritida, o injecţie zilnică ce vizează direct placa de creştere pentru a promova dezvoltarea. Este un analog al aminoacidului peptidei natriuretică de tip C (CNP).
MCRI este cel mai mare centru medical de testare a vosoritidei din lume. Profesorul Savarirayan şi echipa sa de cercetare au demonstrat anterior modul în care medicamentul îmbunătăţeşte dezvoltarea creşterii osoase la pacienţii cu vârsta de la patru luni până la 18 ani.
„Noul nostru studiu a constatat că infigratinib este un medicament sigur şi eficient care sporeşte creşterea la copiii cu acondroplazie şi ar putea satisface o nevoie pentru un medicament oral pentru cei cu această afecţiune”, a declarat profesorul Savarirayan într-un comunicat. Acest lucru este deosebit de important pentru acei copii care nu pot tolera injecţiile zilnice şi în părţi ale lumii în care medicamentele orale sunt mai practice decât injecţiile, a precizat el.
Achondroplazia este cea mai frecventă formă de displazie scheletică sau nanism. Afecţiunea genetică poate provoca complicaţii medicale grave, cum ar fi compresia măduvei spinării, apnee în somn, picioare arcuite, îngustarea canalului spinal şi infecţii recurente ale urechii. Copiii cu acondroplazie sunt de 50 de ori mai predispuşi să moară înainte de vârsta de cinci ani.
În prezent echipa MCRI a început un studiu de fază III, fiind în curs de planificare studii suplimentare pentru copiii cu vârsta cuprinsă între 0 şi 3 ani cu acondroplazie.
