Un medicament experimental, care abordează pierderea în greutate în cazul cancerului, s-a dovedit că ajută pacienţii să-şi recâştige greutatea într-un studiu intermediar, oferind o nouă promisiune pentru tratarea unei afecţiuni periculoase care duce la pierderea masei musculare.
La pacienţii cu cancer, un sindrom numit caşexie determină modificări ale metabolismului şi ale apetitului. Acesta poate duce la pierderea unor muşchi scheletici esenţiali şi a grăsimii care slăbeşte organismul şi, în unele cazuri, poate face tratamentele împotriva cancerului mai puţin eficiente.
Studiile sugerează că până la 30% din toate decesele cauzate de cancer sunt cauzate de caşexie şi că aproximativ 80% dintre pacienţii cu cancer în stadiu avansat sunt afectaţi de această afecţiune.
În prezent, nu există medicamente aprobate pentru tratarea acestei afecţiuni.
Medicamentul experimental al gigantului farmaceutic american Pfizer, denumit ponsegromab, este un anticorp monoclonal care blochează GDF-15, o proteină exprimată atunci când organismul este supus unui stres extrem. Se consideră că nivelurile ridicate de GDF-15 la pacienţii cu cancer sunt asociate cu pierderea apetitului şi greaţă, ceea ce i-a determinat pe cercetătorii producătorului de medicamente să formuleze ipoteza că blocarea expresiei proteinei ar putea preveni apariţia caşexiei.
Grupul a testat efectul medicamentului experimental asupra greutăţii corporale comparativ cu un placebo la 187 de pacienţi cu cancer şi niveluri ridicate de GDF-15 într-un studiu de fază II. Pacienţii din studiu aveau cancer pulmonar fără celule mici, cancer pancreatic sau cancer colorectal, iar aproximativ 75% dintre aceştia evoluaseră în stadiul 4.
La cea mai mare doză de 400 miligrame, pacienţii şi-au recăpătat aproximativ 5,6% din greutatea corporală în 12 săptămâni, conform rezultatelor publicate în revista New England Journal of Medicine - NEJM. Aceşti pacienţi au înregistrat, de asemenea, îmbunătăţiri ale apetitului, ale nivelului de activitate fizică şi ale muşchilor scheletici, conform rezultatelor, care prezentate simultan la conferinţa Societăţii Europene de Oncologie Medicală din Barcelona (ESMO 2024, 13 - 17 septembrie).
Charlotte Allerton, director de dezvoltare la Pfizer, a declarat într-un interviu că speră ca medicamentul să permită creşterea în greutate ceea ce i-ar putea ajuta pe pacienţi să tolereze mai mult tratament şi „să fie mai activi, fapt ce, le va îmbunătăţi sănătatea generală”.
Gigantul farma îşi propune să înceapă studiile clinice pentru autorizarea medicamentului în 2025. Totodată, medicamentul experimental va fi testat la pacienţii cu insuficienţă cardiacă şi niveluri ridicate de GDF-15. în timp ce grupul farma explorează şi alte afecţiuni legate de nivelul ridicat al GDF-15, cum ar fi boala renală cronică.
