Comisia Europeană a acordat autorizaţia de introducere pe piaţă a unui medicament pentru o formă genetică rară de scleroză laterală amiotrofică (SLA). În februarie, autoritatea europeană de reglementare în domeniul medicamentelor a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă, în Uniunea Europeană (UE), pentru acest tratament. Este primul tratament aprobat în UE care vizează o cauză genetică a SLA, cunoscută şi sub numele de boala neuronului motor (MND). Afecţiunea provoacă o paralizie progresivă a muşchilor şi duce, în general, la deces în mai puţin de cinci ani.
Scleroza laterală amiotrofică (SLA), cunoscută şi sub numele de Boala Charcot sau Lou Gehrig este o boală neurologică rară care poate afecta celulele nervoase din creier şi măduva spinării responsabile de mişcările musculare.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat, în luna februarie anul acesta, acordarea unei autorizaţii de introducere pe piaţă în circumstanţe excepţionale – un tip de autorizaţie de introducere pe piaţă acordată medicamentelor în cazul în care solicitantul nu este în măsură să furnizeze date complete privind eficacitatea şi siguranţa în condiţii normale de utilizare, deoarece afecţiunea care urmează să fie tratată este rară sau deoarece colectarea de informaţii complete nu este posibilă sau nu este etică – pentru Qalsody* (tofersen), o nouă terapie pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu scleroză laterală amiotrofică (SLA), o boală rară şi adesea fatală care provoacă slăbirea muşchilor şi duce la paralizie.
Medicamentul aprobat în UE vizează o formă rară de SLA cauzată de o mutaţie genetică care duce la acumularea unor niveluri toxice ale proteinei SOD1.
Acesta este un oligonucleotid antisens (ASO) conceput să se lege de ARN-ul mesager (ARNm) al SOD1 pentru a reduce producţia acestei proteine.
EMA estimează că această mutaţie genetică afectează aproximativ 2% dintre persoanele cu SLA.
Aprobarea Comisiei Europene se bazează pe un studiu pe 108 pacienţi care a arătat că medicamentul a redus nivelurile unei proteine neurofilament care, potrivit oamenilor de ştiinţă, este legată de evoluţia bolii.
Până acum, medicamentul generic riluzol era singurul tratament autorizat pentru SLA în UE, a precizat EMA.
Compania farmaceutică americană Biogen a anunţat aprobarea CE, într-un comunicat, precizând că prin programul său de acces timpuriu, aproximativ 330 de pacienţi cu SLA cu mutaţia SOD1 au primit medicamentul în 18 ţări din UE.
Autorizaţia de introducere pe piaţă este acordată în circumstanţe excepţionale, atunci când evaluarea beneficiilor/riscurilor unui tratament este pozitivă, dar este puţin probabil să se poată obţine date complete din cauza rarităţii bolii.
Autoritatea europeană de reglementare în domeniul medicamentelor a recomandat menţinerea desemnării tofersen ca medicament orfan, a precizat compania farma în declaraţia sa.
Medicamentul, a primit aprobarea accelerată în Statele Unite în luna aprilie a anului trecut.
Producătorul american trebuie să mai confirme beneficiile medicamentului într-un studiu post-aprobare, au declarat autorităţile de reglementare din Uniunea Europeană cât şi cele Statele Unite, potrivit Reuters.
Biogen şi Ionis Pharmaceuticals au anunţat, la începutul acestei luni, că vor pune capăt dezvoltării unui tratament experimental pentru SLA, după ce acesta nu a reuşit să arate îmbunătăţiri la pacienţi într-un studiu aflat în stadiu incipient-mediu.
Renumitul fizician britanic Stephen Hawking a dezvoltat SLA când avea 20 de ani şi a trăit până la vârsta de 76 de ani. Cu toate acestea, majoritatea pacienţilor mor din cauza acestei afecţiuni în decurs de cinci ani, potrivit datelor Centrelor americane pentru Controlul şi Prevenirea Bolilor (CDC).
_____________
*Acest produs a fost desemnat ca medicament orfan în timpul dezvoltării sale. Desemnările de medicamente orfane sunt revizuite de Comitetul pentru medicamente orfane (COMP) al EMA în momentul aprobării, pentru a stabili dacă informaţiile disponibile până în acel moment permit menţinerea statutului de medicament orfan şi acordarea unei exclusivităţi de piaţă de zece ani pentru acest medicament.
