Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a anunţat la sfârşitul săptămânii că a aprobat utilizarea unei combinaţii de medicamente ca tratament pentru anumite tipuri de pacienţi nou diagnosticaţi cu mielom multiplu. Medicamentul, un anticorp monoclonal, în combinaţie cu standardul de îngrijire, a redus semnificativ progresia bolii sau decesul (cu 40%), în studiile clinice, la pacienţii cu mielom multiplu nou diagnosticat (NDMM) care nu sunt eligibili pentru transplant.
În ciuda tratamentelor disponibile, mielomul multiplu rămâne o afecţiune malignă incurabilă, cu o rată de supravieţuire la cinci ani estimată la 52% pentru pacienţii nou diagnosticaţi.
Recenta autorizare din partea autorităţii americane de reglementare în domeniul sănătăţii s-a bazat pe rezultatele pozitive ale unui studiu de fază III (Imroz), care a demonstrat că medicamentul Sarclisa (isatuximab) în asociere cu bortezomib, lenalidomidă şi dexametazonă (VRd) a îmbunătăţit semnificativ supravieţuirea fără progresie (PFS), comparativ cu tratamentul standard la pacienţii adulţi nou diagnosticaţi care nu sunt eligibili pentru transplant autolog de celule stem (ASCT).
Medicamentul, care a primit statutul de revizuire prioritară din partea FDA în luna mai, devine astfel o opţiune de terapie anti-CD38, în asociere cu tratamentul standard, pentru pacienţii adulţi cu mielom multiplu nou diagnosticat care nu sunt eligibili pentru transplant.
Tratamentul a fost aprobat anterior pentru utilizare ca terapie de rezervă pentru anumite cazuri de mielom multiplu după ce tratamentele standard au eşuat.
Recenta autorizare din partea FDA permite utilizarea regimului de tratament la pacienţii care nu sunt eligibili pentru transplantul autolog de celule stem, o altă opţiune de terapie pentru mielomul multiplu.
Într-un studiu în stadiu avansat, schema de tratament a redus riscul de progresie a bolii sau de deces cu 40% comparativ cu o schemă de tratament fără isatuximab.
Studiul a fost efectuat la pacienţi care nu erau eligibili pentru transplantul autolog de celule stem, în care celulele sanguine sănătoase proprii ale pacientului sunt utilizate pentru a restabili funcţia măduvei osoase.
Rezultatele primului studiu global de fază 3 al unui anticorp monoclonal anti-CD38 (o glicoproteină exprimată puternic pe suprafaţa celulelor de mielom multiplu, ceea ce o face o ţintă pentru terapiile bazate pe anticorpi) în asociere cu standardul de tratament VRd, care au arătat că acest protocol de terapie îmbunătăţeşte semnificativ supravieţuirea fără progresie faţă de terapia VRd singură, au fost prezentate recent la întâlnirea anuală a Societăţii Americane de Oncologie Clinică (ASCO 2024) şi publicate în revista medicală The New England Journal of Medicine - NEJM.
Grupul farmaceutic francez Sanofi, care a produs medicamentul, intenţionează să avanseze tratamentele oncologice împotriva cancerului de sânge, cunoscute ca anti-CD38, şi concurează cu un medicament din aceeaşi clasă, de la GenMab şi Johnson & Johnson Darzalex (daratumumab).
Medicamentul este autorizat şi în Uniunea Europeană, ca protocol de terapie împreună cu alte medicamente, la pacienţii cu mielom multiplu care au primit cel puţin un tratament anterior.
