Leucemia este un cancer al sângelui care apare, de obicei, la nivelul măduvei osoase şi determină creşterea anormală a numărului de globule albe din sânge produse de aceasta. La nivel mondial, în 2020, leucemia a reprezentat aproximativ 2,5%, respectiv 3,1%, din totalul incidenţei şi mortalităţii prin cancer.
Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a anunţat vineri că a aprobat vineri un medicament pentru tratamentul pacienţilor adulţi şi pediatrici cu un tip de cancer al sângelui.
Tratamentul aparţine unei noi clase de medicamente numite inhibitori de menină care împiedică legarea unei proteine numite menină de o altă proteină numită MLL, ceea ce opreşte activarea proteinelor care pot determina creşterea celulelor canceroase.
Medicamentul cu administrare orală, cu denumirea comercială Revuforj, conţine substanţa activă revumenib, şi este un inhibitor de menină oral, primul din clasa sa, aprobat de FDA la pacienţii adulţi şi pediatrici cu vârsta de un an şi peste, pentru tratamentul leucemiei acute recidivante sau refractare (R/R) cu translocaţie a genei lizinei metiltransferazei 2A (KMT2A), care sunt rearanjamente cromozomiale ce implică gena KMT2A, şi sunt găsite la aproximativ 10% dintre pacienţii cu leucemie acută.
Aprobarea s-a bazat pe un studiu de fază iniţială/mediu cu 104 pacienţi, în care medicamentul a arătat o remisie completă de 21%, cu o recuperare parţială a nivelurilor de celule specifice din sânge.
Anterior, medicamentul a primit desemnarea de terapie breakthrough, Fast Track şi Priority Review din partea FDA.
Aceasta este a doua autorizare a FDA pentru producătorul american de medicamente Syndax Pharmaceuticals în acest an, după ce agenţia americană de reglementare în domeniul sănătăţii a autorizat Niktimvo (axatilimab-csfr), al companiei şi al partenerului său Incyte, în luna august pentru pacienţii cu boală cronică a grefei împotriva gazdei, o reacţie imună potenţial fatală care ar putea apărea după un transplant de celule stem.
Compania americană se aşteaptă ca tabletele de 110 mg şi 160 mg din noul său medicament să fie disponibile pentru comandă în Statele Unite începând cu această lună.
Principalele tipuri de leucemie includ leucemia limfoblastică acută (LLA), leucemia mieloidă acută (LMA), leucemia limfocitară cronică (LLC) şi leucemia mieloidă cronică (LMC).
