Miastenia gravis (MG) este o boală autoimună neuromusculară cronică, caracterizată de slăbiciunea musculară şi de oboseală extremă. MG afectează cel mai frecvent muşchii ce controlează mişcarea ochilor, expresia facială, mişcarea braţelor, a mâinilor şi a picioarelor. Prevalenţa globală este de 100-350 de cazuri la 1 milion de persoane, pacienţii putând avea dificultăţi la respiraţie, înghiţire, masticaţie şi vorbire. Se estimează că în România există peste 2.300 de pacienţi diagnosticaţi.
Grupul farmaceutic american Amgen a anunţat marţi că un medicament al său, a ajutat la îmbunătăţirea activităţilor zilnice, inclusiv mestecatul şi înghiţirea, la pacienţii care suferă de Miastenia gravis, o boală rară cauzată de o reacţie imunitară anormală în organism ce slăbeşte muşchii care controlează ochii, gura, gâtul şi membrele, îndeplinind obiectivul principal al unui studiu în stadiu avansat.
Compania testează medicamentul său, inebilizumab (Uplizna), un anticorp monoclonal, într-un studiu de fază finală (III) la pacienţii cu MG, în vederea autorizării de către autorităţile de reglementare din domeniul sănătăţii, informează Reuters.
În cadrul studiului, pacienţii care au primit medicamentul au prezentat o îmbunătăţire de 4,2 puncte, sau 1,9 după ajustarea pentru placebo, pe o scară frecvent utilizată pentru măsurarea impactului bolii asupra activităţilor zilnice, după 26 de săptămâni. Îmbunătăţirea la pacienţi a fost observată după două doze.
Compania testează medicamentul şi pentru utilizarea la pacienţii cu o altă afecţiune legată de sistemul imunitar, respectiv pentru tratamentul bolii legate de imunoglobulina G4 (IgG4-RD), care poate afecta aproape orice organ din organism, adesea implicând mai multe în acelaşi timp, şi poate duce la leziuni ireversibile ale organelor, a declarat directorul ştiinţific al Amgen, James Bradner.
Ce înseamnă Miastenia gravis
Dr. Crisanda Vîlciu, medic primar neurolog, şefa secţiei Neurologie II de la Institutul Clinic Fundeni, coordonează singurul compartiment de Miastenia gravis din ţară, prin care trec circa 800 de pacienţi în fiecare an.
„Este dificil de tratat Miastenia gravis, depinde de stadiul în care vine pacientul, pentru că de multe ori nu este diagnosticat de la debutul bolii. Cu cât boala avansează, cu atât mai greu răspunde la tratament, iar tratamentul impune anumite anumite restricţii pe care pacientul nu întotdeauna le respectă şi atunci pot să apară complicaţii ale tratamentului pe care trebuie să le gestionăm”, a afirmat dr. Crisanda Vîlciu, în cadrul unui eveniment dedicat afecţiunii.
Restricţiile în cazul pacienţilor cu Miastenia gravis sunt multiple, în primul rând în regimul de viaţă. Astfel, pacientul nu trebuie să aibă activităţi care să îl obosească prea mult.
Cele mai neplăcute restricţii sunt, însă, cele alimentare, impuse în principal de tratamentul cu cortizon (sare, făinoase, dulciuri).
„Din nefericire, tratamentul imunosupresor, pentru că este de bază în gestionarea acestei boli, poate agrava iniţial simptomele miasteniei. Şi atunci, împreună cu pacientul, trebuie să-i explicăm de la început lucrul ăsta şi să avem răbdare să depăşim acest moment pentru a ajunge la o stabilizare, la o stare de bine”, a explicat dr. Vîlciu.
Pentru a creşte nivelul de cunoaştere asupra acestei boli în rândul publicului din România, compania UCB Pharma a lansat o platforma educaţională dedicată, accesibilă online la adresa: www.ucbcarespentrumiasteniagravis.ro
Site-ul oferă informaţii despre cauzele afecţiunii, simptome, diagnostic şi tratament, precum şi despre gestionarea bolii de către pacienţi.
Potrivit Asociaţiei Naţionale Miastenia Gravis România (ANMGR), fondată în 2005, boala afectează între 56.000 şi 123.000 de persoane în Europa.
