Boala Chaple este o afecţiune extrem de rară, care se transmite ereditar şi este cauzată de mutaţii la nivelul genei CD55. Aceste mutaţii fac ca sistemul complementului să atace celulele sănătoase ale organismului uman, putând provoca probleme cardiovasculare sau gastrointestinale potenţial fatale.
La nivel mondial există în jur de 100 de pacienţi cu boala Chaple, potrivit estimărilor actuale.
Compania farmaceutică Regeneron a anunţat că a primit autorizare de la Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din SUA pentru medicamentul Veopoz (pozelimab-bbfg), pentru tratamentul pacienţilor adulţi şi pediatrici (cu vârsta de cel puţin 1 an) cu boala Chaple.
Medicamentul este un anticorp monoclonal care ţinteşte o proteină implicată în activarea sistemului complementului, numită factor al complementului C5.
Autorizarea a fost decisă pe baza rezultatelor unui studiu clinic de fază 2/3 care a înrolat doar 10 pacienţi, cu vârsta cuprinsă între 3 şi 19 ani.
În timpul studiului, toţi pacienţii trataţi cu pozelimab-bbfg au atins un nivel normal de albumină serică şi de imunoglobulină G începând din săptămâna 12 şi şi-au menţinut aceste niveluri până în săptămâna 72 de la debutul tratamentului.
