Medicamentul experimental eplontersen, dezvoltat de companiile farmaceutice AstraZeneca şi Ionis Pharmaceuticals pentru tratamentul amiloidozei ereditare mediate de transtiretină cu polineuropatie (ATTRv-PN), a obţinut rezultate pozitive în studiile clinice, iar o solicitare de autorizare ar putea fi depusă în acest an.
Astfel, o analiză intermediară a unui studiu clinic de fază 3 realizată de companii arată că medicamentul a îndeplinit principalele obiective fixate.
Companiile intenţionează să depună în acest an o solicitare de autorizare a medicamentului în Statele Unite, potrivit Reuters.
Amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTR) este o boală progresivă, caracterizată prin depunerea de proteine amiloid în diferite organe şi ţesuturi ale corpului.
Simptomele ATTR sunt progresive şi includ insuficienţă senzorială şi motorie, simptome autonome şi gastrointestinale sau chiar afectare cardiacă.
În multe cazuri, la pacienţii cu ATTR apare polineuropatia (forma ATTRv-PN), aceasta poate imita neuropatiile din alte afecţiuni, existând riscul unor diagnostice eronate, potrivit specialiştilor.
Boala duce la distrugerea nervilor periferici şi dizabilitate motorie la 5 ani de la diagnostic şi, dacă nu este tratată, duce la deces în circa 10 ani. Potrivit estimărilor actuale, boala afectează circa 40.000 de persoane la nivel mondial.
Medicamentul eplontersen a fost dezvoltat pentru a reduce producerea proteinei transtiretină, ceea ce limitează acumularea de amiloid în organe şi ţesuturi.
Medicamentul este testat în prezent, tot într-un studiu clinc de fază 3, ca tratament împotriva amiloidozei cu transtiretină ereditare la pacienţi adulţi cu cardiomiopatie (ATTR-CM), o boală care afectează între 300.000 şi 500.000 de pacienţi la nivel mondial.
