Un medicament experimental pentru Alzheimer a încetinit semnificativ declinul cognitiv şi funcţional într-un studiu de fază III amplu, cu pacienţi aflaţi în stadiile incipiente ale bolii.
Companiile Eisai şi Biogen au declarat marţi că medicamentul lor, lecanemab, a încetinit cu 27% progresul bolii Alzheimer în comparaţie cu un placebo, îndeplinind obiectivul principal al studiului şi oferind speranţe pacienţilor.
„Nu este un efect uriaş, dar este un efect pozitiv”, a declarat Ronald Petersen, directorul Centrului de Cercetare a Bolii Alzheimer de la Clinica Mayo din Minnesota, Statele Unite.
Compania Eisai solicită aprobarea Agenţiei americane de reglementare a alimentelor şi medicamentelor (FDA) în regim accelerat, o decizie fiind aşteptată la începutul lunii ianuarie 2023.
Marţi, producătorul de medicamente japonez a declarat că va folosi noile rezultate de eficacitate pentru a solicita aprobarea FDA pentru medicamentul lecanemab. Compania a mai declarat că va solicita, de asemenea, autorizaţie în Japonia şi Europa în cursul anului fiscal curent, care se încheie pe 31 martie 2023.
Rezultatele studiului care a inclus 1.800 de pacienţi, demonstrează teoria conform căreia îndepărtarea depozitelor de proteine beta-amiloid, din creierul persoanelor cu boala Alzheimer precoce, poate întârzia avansul bolii debilitante, a precizat compania.
„Asta înseamnă că ţintirea amiloidului este un pas în direcţia corectă”, a declarat sursa citată.
Lecanemab, la fel ca un alt medicamentul aprobat anterior în Statele Unite, aducanumab (Aduhelm), este un anticorp intravenos conceput pentru a elimina depozitele de amiloid. Spre deosebire de medicamentul aducanumab, lecanemab vizează forme de amiloid care nu s-au adunat încă în aglomerări.
„Dacă poţi încetini o boală cu aproape 30%, este fantastic. Acesta este ceea ce am căutat”, a declarat dr. Jeff Cummings, directorul Centrului de Neuroştiinţe Transformative de la Universitatea Nevada din Las Vegas, SUA.
Aşa-numita ipoteză amiloid a fost contestată de unii oameni de ştiinţă, în special după aprobarea controversată de către FDA, în 2021, a medicamentului aducanumab, pe baza capacităţii sale de eliminare a plăcilor beta-amiloid, mai degrabă decât pe dovada că a ajutat la încetinirea declinului cognitiv al bolii.
Decizia a venit după ce grupul de experţi externi al FDA a recomandat aprobarea medicamentului. La acea vreme, aducanumab a fost primul medicament pentru Alzheimer aprobat în 20 de ani, după o listă lungă de eşecuri importante pentru industria medicamentelor.
Grupurile de susţinere a pacienţilor au salutat vestea rezultatelor pozitive ale studiului cu lecanemab.
„Acest lucru este important pentru că demonstrează că fiecare dintre aceste medicamente este diferit... Sper că FDA aprobă medicamentul în ianuarie”, a declarat George Vradenburg, preşedintele USAgainstAlzheimer, pentru Reuters.
Un studiu de fază III a evaluat capacitatea medicamentului de a reduce declinul cognitiv şi funcţional pe baza evaluării clinice a demenţei: Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes - (CDR-SB), o scală numerică utilizată pentru a cuantifica severitatea demenţei la pacienţi, în ceea ce priveşte memoria, orientarea, judecată şi rezolvarea problemelor, şi îngrijirea personală.
Anomalii: umflarea creierului
Rata unor efecte secundare asociate cu tratamentele anti-amiloid care au dus la umflarea creierului, a fost de 12,5% în grupul tratat cu lecanemab, comparativ cu 1,7% în grupul placebo. Dar multe cazuri nu au provocat simptome, umflarea simptomatică a creierului fiind observată la 2,8% dintre cei din grupul lecanemab, au spus companiile.
Microhemoragiile cerebrale au apărut într-o rată de 17% în grupul tratat cu lecanemab şi 8,7% în grupul placebo.
Oficialii compnaiei spun că rata efectelor secundare a fost mult mai mică decât la medicamentul aprobat anterior, aducanumab şi „cu siguranţă tolerabilă”.
Aprobarea aducanumab în Statele Unite a reprezentat un moment important pentru pacienţii cu Alzheimer, dar criticii au cerut mai multe dovezi că medicamentele care vizează proteinele beta-amiloid merită costul.
Controversa şi reticenţa unor companii de asigurare medicală de a acoperi tratamentele cu aducanumab au determinat compania Biogen să reducă preţul medicamentului de la 56.000 de dolari iniţial, la 28.000 de dolari pe an.
Numărul americanilor care trăiesc cu Alzheimer este de aşteptat să crească la aproximativ 13 milioane până în 2050, de la peste 6 milioane în prezent, potrivit Asociaţiei Alzheimer.
La nivel global, această cifră ar putea creşte la 139 de milioane până în 2050 fără un tratament eficient, potrivit Alzheimer's Disease International.
Alţi anticorpi care vizează plăcile de beta-amiloid în stadiu avansat de dezvoltare pentru pacienţii cu Alzheimer includ medicamentele gantenerumab, de la Roche Holding şi donanemab, al companiei Eli Lilly.
În aprilie 2022, compania Biogen şi-a retras cererea de punere pe piaţă în Uniunea Europeană pentru medicamentul Aduhelm, pentru tratamentul bolii Alzheimer, după ce Agenţia Europeană pentru Medicamente recomandase refuzul autorizaţiei de punere pe piaţă, în decembrie 2021. Comitetul ştiinţific pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenţiei a indicat că datele furnizate nu au fost suficiente pentru a susţine un aviz favorabil cu privire la autorizaţia de punere pe piaţă în UE pentru Aduhelm (aducanumab).
Agenţia a considerat că, deşi aducanumab reduce cantitatea de beta amiloid în creier, nu a fost stabiliă o legătură între acest efect şi ameliorarea clinică. Rezultatele obţinute din studiile principale erau contradictorii şi nu au demonstrat în mod convingător că aducanumab este eficace în tratarea adulţilor cu boala Alzheimer în stadiu incipient, a arătat la vremea respectivă EMA.
De asemenea, conform Agenţiei, studiile nu au demonstrat că medicamentul este suficient de sigur, întrucât imaginile obţinute în urma scanărilor cerebrale la unii pacienţi au indicat anomalii (anomalii imagistice asociate cu amiloidul) sugestive pentru umflare sau sângerare la nivelul creierului, care ar putea cauza efecte nocive. În plus, nu este clar dacă anomaliile pot fi gestionate în mod corespunzător în practica clinică, şi-a motivat EMA decizia.
