Un studiu internaţional publicat miercuri în New England Journal of Medicine-NEJM oferă speranţă pacienţilor cu leucemie limfocitară cronică (LLC), un nou tratament complet, doar pe bază de pastile cu administrare orală, prezentând rezultate impresionante.
Leucemia limfocitară cronică este cel mai frecvent tip de leucemie, reprezentând aproximativ 30% din cazuri. Acest cancer al sângelui afectează celulele albe din sânge numite limfocite. Este considerat un cancer cu creştere lentă care începe în limfocitele din măduva osoasă şi se extinde apoi în sânge. Se poate răspândi la ganglioni şi organe precum ficatul şi splina.
Incidenţa este de 8 cazuri noi/100.000 locuitori/an, iar vârsta medie a pacienţilor care suferă de LLC este de 64 ani. Totuşi, în ultimii ani, medicii au constatat apariţia cazurilor de LLC la persoane mai tinere, în jurul vârstei de 40 de ani.
Cel mai adesea, leucemia limfocitară cronică este diagnosticată atunci când se găsesc prea multe limfocite anormale în sânge, cunoscute şi sub denumirea de limfocitoză. Totuşi, aceeaşi boală poate apărea atunci când limfocitele anormale se gasesc mai ales în ganglionii limfatici, dar nu şi în sânge.
LLC apare din cauza unei mutaţii genetice care face ca celulele sanguine să producă limfocite anormale, ineficiente. Aceste limfocite anormale continuă să trăiască şi să se înmulţească, pe când limfocitele normale mor. Limfocitele anormale se acumulează în sânge şi anumite organe, unde provoacă unele complicaţii. Acestea pot aglomera celulele sănătoase din măduva osoasă şi pot interfera cu producerea normală a celulelor sangvine.
Studiul clinic Amplify a inclus peste 800 de pacienţi cu LLC netrataţi anterior, din 27 de ţări, şi a comparat un tratament standard bazat pe chimioterapie cu o nouă abordare bazată doar pe comprimate orale.
Tratamentele standard de chimioterapie pentru LLC, plus tratamentul de imunoterapie rituximab, necesită ca pacienţii să fie supuşi unei perfuzii îndelungate şi pot provoca supresie imunitară prelungită şi alte efecte secundare neplăcute.
„Studiul nostru indică faptul că o nouă combinaţie de tratament formată din două sau trei terapii ţintite - acalabrutinib-venetoclax, cu sau fără obinutuzumab - poate prelungi semnificativ supravieţuirea fără progresie în comparaţie cu schemele standard anterioare de tratament cu chimioterapie”, a declarat, într-un comunicat, profesorul John Seymour, directorul departamentului de hematologie de la Centrul de cancer Peter MacCallum şi spitalul Royal Melbourne din Australia.
Rezultatele sunt foarte încurajatoare, completează el, supravieţuirea globală la 36 de luni fiind semnificativ mai bună cu această combinaţie de tablete comparativ cu tratamentele chimioterapice.
Rezultatele indică potenţialul unui astfel de tratament de a obţine rezultate mai bune pentru pacienţi printr-o terapie mai simplu de administrat, pe bază de tablete, faţă de tratamentele perfuzabile care necesită administrare IV (intravenoasă) în spital.
Prof Seymour spune că o altă abordare pe bază de tablete în LLC - folosind un medicament diferit numit ibrutinib - a fost aprobată în Australia; cu toate acestea, aceasta a fost „asociată cu un risc îngrijorător de complicaţii cardiace care sunt mult mai puţin frecvente cu combinaţia acalabrutinib-venetoclax”.
Studiul a observat, de asemenea, pacienţi cu LLC cu un profil de boală numit „uIGHV”, care este în general asociat cu rezultate mai slabe comparativ cu pacienţii cu profilul „IGHV mutant”.
„Aceşti pacienţi au avut rezultate echivalente cu noua combinaţie, identificând acest grup ca fiind unul care oferă în mod deosebit beneficii”, spune prof. Seymour.
Potrivit acestuia, atunci când tratamentul cu obinutuzumab a fost adăugat la grupul uIGHV, pacienţii au avut o supravieţuire fără progresie similară cu cea a grupului de pacienţi cu IGHV mutant, „ceea ce este promiţător în acest grup de cancer greu de tratat". De asemenea, au fost observate profiluri similare de efecte secundare pentru toate tratamentele, majoritatea fiind uşor de gestionat.
„Este într-adevăr o veste minunată pentru pacienţii cu LLC potriviţi, naivi la tratament şi odată ce această combinaţie primeşte finanţare în Australia, aşteptăm cu nerăbdare să le putem oferi acest regim sigur şi eficient complet oral, cu durată fixă pentru a reduce povara terapiei în viitorul apropiat”
Leucemia limfocitară cronică este cea mai frecventă leucemie în Australia, cu aproximativ 1.000 de australieni diagnosticaţi în fiecare an.
Rezultatele acestui studiu au fost prezentate şi la reuniunea Societăţii Americane de Hematologie din San Diego, în decembrie anul trecut.