Al doilea medicament pentru boala Alzheimer a fost autorizat pentru punere pe piaţă în Statele Unite de către Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), în urma rezultatelor pozitive în studiile clinice.
Decizia era aşteptată, după un vot pozitiv, în luna iunie, într-o comisie de experţi independenţi, care au evaluat datele despre tratament la solicitarea FDA.
Medicamentul, numit donanemab, a fost dezvoltat de compania farmaceutică americană Eli Lilly. După autorizare, acesta devine al doilea medicament indicat şi aprobat pentru tratamentul Alzheimer, după Leqembi (lecanemab-irmb), dezvoltat de Eisai (Japonia) şi Biogen (SUA). Acesta a fost primul medicament autorizat pentru Alzheimer în SUA, în iulie 2023.
Potrivit Reuters, preţul de listă stabilit de compania Eli Lilly pentru donanemab pentru piaţa din SUA este de 32.000 de dolari pentru tratamentul necesar pentru un an, ce constă în 13 infuzii. Spre comparaţie, preţul de listă pentru Leqembi este de 26.500 dolari pentru un an.
Într-un studiu clinic de fază 3 cu peste 1.700 de participanţi, medicamentul donanemab a încetinit progresia bolii Alzheimer cu 29%. Mai mult, progresia este încetinită cu 60% dacă tratamentul debutează într-o fază incipientă a bolii.
În urma evaluării rezultatelor, comisia de experţi din afara FDA a votat luna trecută, în unanimitate, că beneficiile medicamentului depăşesc riscurile şi că datele disponibile arată că tratamentul este eficace la pacienţii cu Alzheimer în stadiu incipient.
Votul pozitiv a fost un pas decisiv în vederea autorizării medicamentului, decizie aşteptată iniţial mai devreme. Însă FDA a solicitat şi evaluarea tratamentului de către comisia de experţi din afara instituţiei înainte de a lua o decizie.
Medicamentul donanemab este un anticorp dezvoltat pentru a înlătura acumulările de proteine beta-amiloide din creier, asociate bolii Alzheimer. Mai precis, donanemab ţinteşte un subgrup de proteine numite N3pG.
Rezultatele studiului clinic au fost prezentate pentru prima dată în iulie 2023, la conferinţa Asociaţiei Alzheimer de la Amsterdam, unde a fost lansat şi un nou ghid pentru diagnosticarea bolii.
Analiza completă a rezultatelor studiului clinic arată că eficacitatea a fost mai redusă la pacienţii în vârstă cu forme avansate de Alzheimer şi la cei cu un nivel mai ridicat de proteine tau, asociate cu progresia afecţiunii. Rezultatele arată că un diagnostic timpuriu poate schimba traiectoria bolii.
În ianuarie, FDA a respins evaluarea accelerată a medicamentului, deoarece compania nu a transmis suficiente date de studii de la pacienţii care au fost trataţi timp de cel puţin un an.
Solicitări de autorizare au fost depuse şi la alte autorităţi de reglementare din domeniul medicamentelor.
Compania Eli Lilly a anunţat că va testa medicamentul în noi studii clinice, care vor include pacienţi predispuşi genetic la dezvoltarea Alzheimer, inclusiv persoane cu sindrom Down.
Boala Alzheimer, cea mai frecventă formă de demenţă, este o tulburare neurodegenerativă progresivă care afectează zeci de milioane de oameni în întreaga lume.
