Comisia Europeană a aprobat extinderea indicaţiei terapeutice a medicamentului Hemlibra (emicizumab-kxwh), dezvoltat de grupul farmaceutic Roche, şi pentru tratarea pacienţilor cu hemofilie severă fără factorul inhibitor VIII.
Aprobarea survine după ce o comisie a Agenţiei Europene a Medicamentului a emis a emis o recomandare pozitivă pentru extinderea indicaţiei terapeutice în cazul medicamentului.
Hemlibra aera deja aprobat de anul trecut în UE pentru tratarea pacienţilor cu hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII.
Anterior, în toamna anului trecut medicamenul a fost aprobat şi de SUA.
Tratamentul poate fi administrat subcutanat în diferite scheme de dozare (o dată pe săptămână, la fiecare două săptămâni sau la fiecare patru săptămâni).
În studiile clinice, tratamentul cu Hemlibra a condus la o reducere semnificativă cu 68% din punct de vedere statistic şi clinic a sângerărilor.
Cele mai frecvente reacţii adverse apărute la peste 10% dintre pacienţii trataţi cu Hemlibra au fost cele legate de injectare, cefalee şi durere articulară.
Hemofilia este o boală ereditară transmisă de obicei de mamă, caracterizată printr-o tulburare a coagulării sângelui. Statisticile arată că, în lume, peste 320.000 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A.
Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII, lipsa acestuia împiedicând coagularea normală a sângelui.
La începutul acestui an, Roche a anunţat că va dona medicamente Hemlibra către un program al World Hemophilia Federation, alăturându-se altor mari companii farmaceutice în efortul de a-i ajuta pe pacienţii din state sărace să aibă acces la tratament.
În România există circa 1.615 de persoane care suferă de hemofilie A, din care aproape jumătate cu o formă severă, iar pacienţii au dificultăţi în accesul la tratament, arată un studiu realizat recent de Ernst&Young.
