O echipă de cercetători din Marea Britanie şi Japonia au identificat un nou medicament promiţător pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA), o boală nueordegenerativă progresivă.
Astfel, un studiu prezentat recent în publicaţia EbioMedicine arată că noul medicament sintetic, numit ebselen, poate modifica multe dintre proprietăţile toxice ale proteinei SOD1, controlată de gena SOD1.
Scleroza laterală amiotrofică (SLA) moştenită este o formă rară a acestei boli, ce îi afectează pe circa 10% dintre pacienţii cu SLA. La o cincime dintre pacienţii cu SLA moştenită, boala este cauzată de o mutaţii la nivelul genei SOD1.
Aceste mutaţii au ca efect supraactivarea proteinei SOD1 – astfel că reducerea nivelului acestei proteine a fost considerată o opţiune prioritară de tratament.
Ebselen este un medicament experimental testat în prezent într-un studiu clinic pentru tratamentul tulburării bipolare, iar unele studii au sugerat că are potenţial şi ca tratament pentru Covid-19.
Noul studiu arată că cercetătorii au dezvoltat molecule îmbunătăţite bazate pe ebselen pentru a stabiliza SOD1, iar în testele realizate in vitro, efectul ma fost mai puternic decât al medicamentelor aprobate deja pentru SLA.
În prezent nu există niciun tratament aprobat pentru SLA, o boală care duce la deces în câţiva ani după diagnosticare, existând doar medicamente care încetinesc puţin progresia bolii (riluzol şi edavarone).
Ulterior, în testele realizate pe animale în laborator, moleculele bazate pe ebselen au avut ca efect încetinirea semnificativă a progresiei bolii. Medicamentul ţinteşte cisteina 111 a SOD şi are potenţialul de a deveni o nouă opţiune de tratament pentru pacienţii cu SLA.
“Faptul că această nouă generaţie de compuşi pe bază de siliciu au o activitate neuroprotectivă mai bună in vitro decât edaravone este promiţător pentru potenţialul acestei clase de medicamente ca agent terapeutic alternativ pentru SLA”, a explicat prof. Samar Hasnain, care a condus echipa internaţională de cercetători, citat de sciencedaily.com.
Recent, medicamentul experimental tofersen a obţinut rezultate pozitive într-un studiu clinic de faza 1/2 la pacienţii cu aceeaşi formă rară de scleroză laterală amiotrofică generată de mutaţii ale genei SOD1.
